超罕见病新药！INCB000928片拟纳入突破性治疗程序
今日，CDE官网显示，Incyte Corporation/因塞特医药科技（上海）有限公司申报的创新药INCB000928片拟被纳入突破性治疗程序，拟用于预防进行性骨化性纤维发育不良(FOP)患者的异位骨化(HO)。FOP，又称为进行性骨化性肌炎（myositis ossificans progressiva, MOP）或“石人病（stone man disease）”，患病率约为1/120 万～1/200 万，且无性别、种族、民族或地理易感性。
INCB000928（zilurgisertib）是一款口服小分子ALK2（ACVR1）抑制剂。该靶点在骨形态发生蛋白（BMP）信号通路中发挥关键作用，与多种疾病的发生发展密切相关。在机制上，该药物通过抑制BMP/SMAD信号通路，并下调hepcidin（铁调素）水平，从而实现双重作用路径：一方面抑制异常骨形成，另一方面改善铁代谢异常。这一机制设计使其同时具备罕见病和血液疾病的治疗潜力。INCB000928重点布局的适应症之一为进行性骨化性纤维发育不良（FOP）。该疾病由ACVR1基因突变驱动，患者的肌肉和软组织会逐渐发生异常骨化，严重影响生活质量，甚至危及生命。目前临床治疗手段有限，主要是非甾体抗炎药和糖皮质激素的对症缓解治疗，存在显著未满足临床需求。ALK2抑制剂能够直接作用于FOP的致病通路，被认为是“源头干预”的代表策略，具有较高的研发价值和临床意义。除罕见病外，INCB000928还在推进骨髓纤维化（MF）相关贫血适应症。目前该产品在全球范围内已进入II期临床阶段，并探索与JAK抑制剂（ruxolitinib）联合用药的可能性。声明：本公众号发布的关于新药研发进展、临床研究动态及药品获批信息等内容，仅为分享医药领域前沿资讯、提供行业信息参考。不构成任何投资建议！不构成任何形式的医疗建议、疾病诊断依据或用药指导！
