一、胃肝疾病

商品名：Nereus

适应症：晕动病

研发公司：Vanda Pharmaceuticals

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Nereus(tradipitant，曲地匹坦)胶囊用于预防晕动病引起的呕吐。根据新闻稿，Nereus成为40多年来首个获批的此类治疗药物。

晕动病是由视觉、前庭觉和本体感觉输入之间的感觉冲突引起的，这种冲突会触发中枢神经系统中P物质的释放和NK-1受体的激活，从而导致恶心和呕吐。Nereus通过强效且选择性地拮抗NK-1受体，正是直接针对这一关键通路发挥治疗作用。

临床数据核心来自两项关键3 期实境激发试验（Motion Syros、Motion Serifos），共纳入681名有晕动病史的成人，以预防运动诱发呕吐为核心终点，数据显示其可使呕吐风险降低50%-70%，安全性良好。研发公司指出，仅针对成人单次预防；对恶心改善不显著；缺乏与东莨菪碱、抗组胺药等现有疗法的头对头对比数据。

二、血液系统疾病

商品名：Cablivi

适应症：获得性血栓性血小板减少性紫癜

研发公司：赛诺菲

美国食品药品监督管理局(FDA)已扩大Cablivi(caplacizumab-yhdp)的适应症范围，将其用于治疗12岁及以上获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)儿童患者，需联合血浆置换和免疫抑制疗法。Cablivi最初于2019年被批准用于治疗患有这种疾病的成年人。

这一举措标志着首个获批用于治疗儿童获得性血栓性血小板减少性紫癜的药物问世。

Cablivi是一种针对血管性血友病因子(vWF)的抗体片段，旨在抑制vWF与血小板之间的相互作用，从而减少vWF介导的血小板粘附和血小板消耗。

三、代谢紊乱

商品名：Zycubo

适应症：儿童Menkes病

研发公司：Sentynl Therapeutics

美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Zycubo（copper histidinate，组氨酸铜，旧称：CUTX-101）注射剂，作为首个用于治疗儿童Menkes病的药物。但FDA指出，它并不适用于枕角综合征。

Menkes病是一种罕见的X连锁隐性儿科疾病，由铜转运蛋白ATP7A的基因突变引起，导致儿童无法吸收铜。该病的特征包括癫痫发作、体重增长缓慢、发育迟缓和智力障碍。它还会导致血管系统、膀胱、肠道、骨骼、肌肉和神经系统出现异常。患有经典型Menkes病（占该病患者的90%）的儿童在婴儿期就开始出现症状，通常活不过三岁。该病在全球范围内影响着大约每10万至25万名新生儿中的1例，男孩的发病率高于女孩。

目前尚无根治方法，但通过早期诊断和铜补充治疗可显著改善部分患者的症状及生存质量。虽然无法完全治愈，但有报道显示极少数患者在新生儿期接受及时干预后，神经系统损伤得到延缓，甚至接近正常发育水平。

Zycubo是一种注射用组氨酸铜制剂，旨在解决Menkes病的根本原因——铜缺乏症。该药通过注射输送生物可利用的铜，绕过了缺陷的肠道转运途径。这有助于维持对神经发育、结缔组织形成和细胞能量代谢至关重要的铜依赖性酶活性。

其临床数据核心来自两项开放标签单臂试验的汇总分析，以总生存期为主要终点，对比同期未治疗外部对照，结果显示对Menkes病患儿有显著生存获益，尤其早期治疗获益更突出。

四、肿瘤疾病

商品名：Darzalex Faspro

适应症：多发性骨髓瘤

研发公司：强生

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Darzalex Faspro®（达雷妥尤单抗和透明质酸酶-fihj）联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松(D-VRd)用于治疗不适合自体干细胞移植(ASCT)的新诊断的多发性骨髓瘤成人患者。此前，D-VRd已获批用于治疗适合ASCT的新诊断多发性骨髓瘤患者。

Darzalex Faspro是一种皮下注射制剂，由靶向CD38的细胞溶解性抗体达雷妥尤单抗和内切糖苷酶透明质酸酶组成，后者可增加皮下组织的通透性。Darzalex Faspro最早于2020年5月获得美国FDA批准，获批用于治疗多发性骨髓瘤的11种适应症，其中5种适应症为新诊断患者的一线治疗，无论患者是否适合移植。

新闻稿指出，D-VRd是目前唯一获批用于所有新诊断患者的抗CD38抗体方案，无论患者是否适合移植。

五、眼科疾病

商品名：YUVEZZI

适应症：老花眼

研发公司：Tenpoint Therapeutics, Ltd

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准YUVEZZI（carbachol and brimonidine tartrate ophthalmic solution，卡巴胆碱和酒石酸溴莫尼定滴眼液）2.75%/0.1%，作为首个也是目前唯一一个用于治疗成人老花眼的双效复方滴眼液。

老花眼是一种近距离视力逐渐下降的现象，通常在45岁左右开始出现，并显著影响老年人的生活质量和视觉功能。老花眼是衰老过程中自然且不可避免的一部分，全球约有20亿人受到影响。老花眼会削弱晶状体改变形状、聚焦近处物体的能力，也会使人难以适应不同水平的环境光照，尤其在昏暗或低对比度条件下更为明显。

YUVEZZI滴眼液此前名为BRIMOCHOL PF，是一种固定剂量复方制剂，由胆碱能激动剂卡巴胆碱和α-肾上腺素能受体激动剂酒石酸溴莫尼定组成。两种药物的联合作用可导致瞳孔缩小，产生针孔效应，从而改善老花眼患者的近视力和景深。

卡巴胆碱于1972年以爱尔康公司Miostat的品牌上市，用于白内障手术中散瞳。酒石酸溴莫尼定于1996年由艾尔建公司作为眼压升高眼药水上市，最近由博士伦公司以Lumify的品牌上市，用于缓解眼部发红。

根据产品标签，YUVEZZI以单剂量小瓶包装，每瓶含卡巴胆碱27.5mg/mL和酒石酸溴莫尼定1mg/mL；一瓶可用于双眼。YUVEZZI的推荐剂量为每日一次，每次每眼滴入1滴。

两项关键3期研究BRIO I（NCT05270863）与BRIO II（NCT05135286）证实YUVEZZI在起效速度、持续时间、近视力改善幅度、远视力保护及安全性上均达预设终点，且优于单药，符合FDA对固定剂量复方制剂的审批要求。注意的是，疗效为对症改善而非根治，停药后视力恢复基线；效果存在个体差异，部分患者可能因瞳孔收缩敏感或眼部基础问题影响效果。