近日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025版）》公布，并将于2026年1月1日起正式执行。其中，由我国自主研发的三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）利厄替尼的一线、二线适应证同步纳入2025版国家医保目录，为EGFR突变晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者带来了切实的治疗可及性的提升。作为当前我国三代EGFR-TKI领域的重要进展，此次医保准入不仅有助于推动精准诊疗在全国范围内的规范落实，也为更广泛的患者带来了高质量的治疗选择。值此之际，特别邀请到中国医学科学院肿瘤医院石远凯教授从医保政策、临床证据及未来应用前景等方面，深入解析利厄替尼在临床实践中的应用价值。

众望所归，

利厄替尼一线、二线适应证同步进入医保目录

作为我国自主研发的目前唯一*一个萘胺结构三代EGFR-TKI，利厄替尼一线、二线适应证进入2025版国家医保目录后，其治疗可及性有望大幅提升。过去，受经济因素的限制，部分EGFR突变晚期、经治EGFR T790M突变，有相当比例的患者因经济原因无法使用三代EGFR-TKI利厄替尼。而在纳入医保目录后，患者能够以更低廉的成本在一线即使用高效的三代EGFR-TKI利厄替尼，并在一二代EGFR-TKI经治出现EGFR T790M突变后获得利厄替尼精准治疗，使我国EGFR突变晚期NSCLC患者拥有了更多更有性价比的治疗选择。

同时，利厄替尼纳入医保有望推动全国范围内的基于分子分型的精准诊断的进一步实施。此外，从公共卫生角度看，利厄替尼医保准入也将推动我国EGFR突变NSCLC治疗格局的优化，增添了肺癌患者的治疗选择。总体而言，利厄替尼一线、二线适应证纳入医保不仅是经济意义上的可及性提升，也将实质性推动EGFR突变晚期NSCLC规范化治疗的落实与诊疗质量的不断优化。

在EGFR敏感突变晚期NSCLC的一线治疗中，利厄替尼展现出了全身与颅内的双重疗效优势。III期ASK-LC-120067-F-III研究采用利厄替尼与吉非替尼进行头对头对照，针对EGFR突变晚期NSCLC患者的一线治疗展开探索，其结果已重磅发表于《柳叶刀·呼吸病学》》^[1]。结果显示，利厄替尼显著延长中位无进展生存期（PFS）达20.7个月（vs 9.7个月，HR=0.44，95%CI 0.34-0.58，P<0.0001），降低疾病进展或死亡风险高达56%。同时，治疗带来的高缓解率和持久缓解优势同样值得关注——利厄替尼一线治疗的客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）和中位缓解持续时间（DOR）分别为88.1%、96.4%和19.3个月。在中枢神经系统（CNS）控制方面，利厄替尼展现出极具竞争力的颅内抗肿瘤活性。脑转移亚组中位PFS延长至15.2个月，且可测量脑转移灶的颅内ORR（CNS ORR）高达91%，中位CNS PFS达到20.7个月（vs 7.1个月，HR=0.28，95% CI: 0.10-0.82），降低颅内疾病进展或死亡风险达72%。这一表现与其结构创新密切相关，利厄替尼独特的萘胺结构提升了脂溶性^[2]，使其能够更高效穿透血脑屏障，实现更充分的颅内暴露，从而在临床上促进转化为显著的颅内控制优势和生存获益优势。

安全性方面，利厄替尼任意级别及≥3级的肝酶升高发生率较吉非替尼显著更低，且利厄替尼不良反应特征与同类EGFR-TKI相似，常见的不良反应包括腹泻、皮疹和贫血等。此外，利厄替尼≥3级治疗相关不良事件（TRAE）发生率较低，永久停药的发生率仅1.8%，耐受性良好。

总体而言，利厄替尼通过结构创新实现了系统控制与颅内控制的双重提升，兼顾安全性。我们预计将会在2026年举行的大型医学科学会议中公布利厄替尼一线治疗EGFR敏感突变患者的生存数据，其在一线EGFR敏感突变人群中展现出的临床获益，不仅会进一步拓宽三代EGFR-TKI的一线治疗选择，也为存在中枢神经系统转移风险的EGFR突变晚期NSCLC患者带来更具信心的治疗方案。

随着新版医保目录将于2026年1月1日正式落地，利厄替尼在EGFR突变晚期NSCLC患者中的可及性将显著提升，这也为其更广泛的临床实践应用拓宽了途径。在真实世界场景中，利厄替尼有望帮助更多患者在一线治疗阶段即获得三代EGFR-TKI的标准化治疗，减少因经济压力导致的延迟治疗或不规范治疗，从而提高整体人群的长期获益。此外，利厄替尼已在临床研究中展现出优异的CNS控制能力，医保落地后，其在伴脑转移患者中的使用或将更为普及，有望改善这一预后较差人群的生活质量与生存结局。

期待未来，随着更多循证数据的积累和临床应用的深入，能看到更多关于利厄替尼在复杂临床场景中的数据，包括其在老年患者、合并症人群等高风险群体中的疗效与安全性表现。此外，基于其良好的临床获益与可管理安全性，利厄替尼在联合治疗中的潜在价值也值得关注。一项评估利厄替尼联合cMET抑制剂ASKC202治疗EGFR-TKI经治且伴MET扩增/过表达晚期NSCLC人群的临床研究已公布初步结果，显示该联合方案具有高缓解率、深度缓解与持久缓解的显著疗效，整体耐受性良好^[3]。目前，利厄替尼联合ASKC202对比化疗治疗EGFR-TKI耐药后伴MET扩增/过表达晚期NSCLC的III期研究也在积极推进，有望进一步验证联合策略的临床价值。期待未来，利厄替尼与化疗、抗血管生成药物、双特异性抗体等药物的联合应用，有望进一步延缓耐药，突破治疗瓶颈，持续提升患者获益。总体来看，其未来发展方向将更加多元：从单一靶向走向联合策略，从晚期治疗迈向早期干预，从延长生存到追求“高质量长生存”。

总体而言，利厄替尼的医保落地将显著提升其在临床实践中的可及性，使利厄替尼真正从“有效”走向“普惠”，在EGFR突变晚期NSCLC的规范化、精准化管理中发挥更加重要的作用。