11月21日，辉瑞（Pfizer）宣布，该公司每周一次固定剂量皮下注射的非因子创新药物友瑞宁®（通用名：马塔西单抗）已获中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准上市，适用于患有不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）且体重≥35kg的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。

血友病是一种罕见的遗传性凝血功能障碍疾病，患者常因反复出血导致关节损伤甚至致残，严重影响学习、生活和工作。传统治疗多依赖凝血因子替代疗法，即补充缺失的凝血因子VIII或IX，但这种方式通常需要每周多次静脉注射，治疗负担重，依从性不足。

不同于传统的治疗方案，马塔西单抗是一款非因子创新疗法，它并不直接替代缺失的因子，而是通过抑制体内一种天然抗凝血蛋白——组织因子途径抑制物（TFPI），促进凝血酶生成，从而恢复凝血与抗凝系统的平衡。这种凝血再平衡机制能够降低包括经治疗出血、关节出血、自发性出血、靶关节出血及总出血等在内的多种类型出血的风险。

据辉瑞新闻稿介绍，马塔西单抗是辉瑞研发的血友病非因子创新疗法，具有三重创新突破，将为患者带来全新的临床治疗选择。首先，区别于凝血因子替代的治疗方式，该疗法是基于“靶向TFPI的凝血再平衡”的创新机制研发；其次，传统因子治疗需要静脉注射，马塔西单抗则是固定剂量皮下注射给药，且只需要每周一次，输注负担明显减少；再次，它可以同时适用于重型A型血友病和重型B型患者。

全球3期BASIS研究数据显示，不伴抑制物队列中，马塔西单抗规律治疗12个月后，相比既往按需治疗，患者的年化出血率（ABR）降低92%；相比既往常规预防治疗，患者的年化出血率（ABR）降低35.5%。全球3期研究的扩展研究（BASIS OLE）进一步显示，在最长达28个月的治疗随访中，患者的中位ABR呈持续下降趋势，并降低至0。与此同时，该产品的安全性也得到了临床验证。在BASIS 1–3期研究中，大多数不良事件为轻中度且发生率低，并没有出现因为不良事件导致的停药，血栓相关事件为零。