罕见病信息网获悉，国内首个获批杜氏肌营养不良（DMD）创新药安迦利®（伐莫洛龙口服混悬液；规格100ml:4g），将于2025年11月3日起对中国大陆零售价格进行调整——从每瓶22480元降至11990元，降幅高达47%。此次价格调整将极大降低患者家庭用药支出，将大幅度提高该新药的治疗可及性。

DMD是一种由X染色体隐性遗传导致的严重肌肉退化疾病，主要影响男性。其病因是DMD基因突变导致抗肌萎缩蛋白缺失，引发进行性肌肉萎缩和无力，常伴心脏与呼吸系统并发症。每5000名新生男婴中，便有一人患上这种罕见疾病，全球约有25万名DMD患者，其中，中国的DMD患者预估约7万人。

安迦利®伐莫洛龙口服混悬液于2024年12月获得国家药品监督管理局批准，用于治疗四岁及以上DMD患者，不仅是国内首个DMD适应症治疗药物，也是首个在美、欧、中三地均获得完全批准的DMD治疗药物，其临床价值与安全性得到国际公认。

据悉，针对使用安迦利®治疗的DMD家庭的“V宝长期关爱项目”（简称“V宝项目”）已上线，也将进一步为患者家庭减负。在既有医疗保险报销基础上，V宝项目提供自费部分每瓶药费10%的报销；对定期复查与评估的患者，V宝项目还提供陪诊、运动功能评估或MDT多学科门诊绿通等服务，为DMD孩子的长期规范治疗保驾护航。

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