在全球生物医药产业加速向精准医疗与细胞基因治疗转型的关键节点，云顶新耀基于对技术演进趋势与临床需求的深刻洞察，紧跟全球创新浪潮，并取得突破性进展。7月15日，云顶新耀宣布EVM14的新药临床试验申请（IND）获得中国药品监管部门受理，该产品成为公司首个实现“中美双报”的mRNA肿瘤治疗性疫苗，标志着公司在全球创新布局上又迈出关键一步。2025年3月，EVM14的新药临床试验申请（IND）已获得美国FDA批准。

从商业化产品收获市场认可，到前瞻性布局mRNA创新技术，如今的云顶新耀已经成功培育出具有国际竞争力的差异化管线以及自研mRNA技术平台，通过不断深化“授权引进+自主研发”双轮驱动战略，为持续创造临床价值与商业价值奠定基础。

在云顶新耀前不久举办的一场聚焦mRNA创新技术平台的专场研发日活动中，企业集中展示了自主研发的AI+mRNA技术平台及其在肿瘤和自身免疫疾病领域的最新进展，管理层团队还分享了企业“技术创新-管线布局-商业转化”的闭环生态。依托自主研发能力的质变提升创新话语权，这家正在重塑行业格局的创新药企，正以稳健的步伐迈向全球生物医药价值链的更高维度。

云顶新耀首席执行官罗永庆表示，企业已成功将自研且经过临床验证的AI+mRNA平台本地化，构建起从抗原设计、mRNA序列优化、LNP递送技术到产业化生产的端对端全产业链平台。“mRNA技术集合了软件式平台、通用型生产平台的优势，具备覆盖从肿瘤到自免、代谢性疾病、传染病、罕见病等多种难治性疾病的药物开发能力。同时，mRNA技术可将药物开发从‘分子筛选’转变为‘信息设计’，实现了‘信息即药物’，可利用人体自身生成药物，使人体成为自身生产药物的‘智能工厂’。”

夯实技术壁垒

AI驱动“端到端”全链条

云顶新耀作为一家专注于创新药研发与商业化的生物制药企业，耐赋康^®(布地奈德肠溶胶囊)、依嘉^®(注射用依拉环素)、维适平^®（伊曲莫德）等产品的成功商业化，让已经建立并卓越运营的商业化平台实现自我“造血”，进而巩固企业在核心治疗领域的领先地位，深化“引进+自研”双轮驱动的发展战略。财报显示，耐赋康^®2024年5月在中国大陆商业化上市、2024年12月被纳入医保，2024年销售收入达3.53亿元，同比增长1581%。依嘉®覆盖医院扩展至300家核心机构，2024年销售收入3.53亿元。商业化产品合计贡献超过7亿元销售收入，直接拉动云顶新耀2024年收入同比增长461%，实现商业化层面盈利。

资本市场和投资者日益认可企业在蓝海市场的商业表现，这也强化了企业在资本市场中的价值逻辑。云顶新耀目前已经有三款成功的商业化产品，展现出高效的商业化执行能力；企业自研的创新技术研发平台与卓越的商业化运营能力相结合，未来将与新管线形成有效衔接，推动规模化协同效应的实现，从而释放更大的资源协同价值。

当生物医药产业全面升级至“AI制药2.0”时代，云顶新耀以全链路布局构建差异化优势，精准卡位全球mRNA技术向肿瘤及自身免疫疾病治疗等新领域拓展的关键机遇期，与传统药企聚焦单一技术环节的路径形成鲜明对比。过去四年，云顶新耀逐步构筑了一个具有国际先进水平的mRNA技术平台，将人工智能技术与技术平台相融合，推动“AI+mRNA”研发实力迈向行业第一梯队，这无疑进一步放大了其mRNA技术平台的潜力。

云顶新耀专有的“妙算”mRNA序列设计算法系统经过持续的技术升级迭代到第三代。第一代算法目标是优化密码子使用，实现序列合成及生产风险最小化；第二代算法实现了密码子和RNA二级结构共同优化；第三代实现UTR（非编码区）和CDS（编码序列）共同优化的AI评分模型。值得关注的是，其建立的肿瘤新抗原数据库已积累超200万条结构化数据，这种数据资产正在转化为持续的创新引擎。据悉，该模型不仅能识别出绝大多数已被报道的肿瘤新抗原，还能够识别出多个之前未报道的肿瘤新抗原。

此前，平台的AI算法与mRNA融合的研发能力已经成功实现临床验证。云顶新耀mRNA平台研发的PTX-COVID19-B疫苗在一项入组374名受试者的Ⅱ期临床试验中，与已获美国FDA批准的辉瑞/BioNTech的Comirnaty^® mRNA疫苗进行“头对头”对比，结果显示该疫苗总体耐受性良好，安全性和有效性与Comirnaty^®相似。这充分展现出云顶新耀在全球mRNA研发技术领域已经处于领先地位。

基于算法迭代与临床验证形成的双重优势，云顶新耀得以将研发端的突破性成果高效转化为产业端的核心竞争力。此前，嘉善生产基地成功放行了通用型现货肿瘤治疗性疫苗EVM14项目的首批临床样品，这些样品将支持中美两地的临床试验。显然，“AI+mRNA”模式正在重塑创新转化链条：AI技术使新抗原发现效率得到极大提升，而自主可控的GMP生产体系可将临床样品交付周期大幅缩短，这种协同优势在肿瘤新抗原疫苗领域已形成显著的壁垒。

罗永庆进一步表示，作为全球少数拥有全流程、自主可控mRNA技术平台的生物制药企业之一，云顶新耀已构建了一个涵盖抗原设计、序列优化、递送系统到规模化生产的完整产业链平台。通过第三代AI算法的加持，企业显著提升了mRNA的表达水平，为mRNA肿瘤疫苗的开发奠定了坚实基础。

具备全栈式技术能力的平台型企业，无疑将在未来形成重构生物制药创新生态的创新力。当跨国药企仍在整合外部AI技术时，云顶新耀构建的全链条mRNA技术平台正在展现出独特的战略价值，“AI+mRNA”的完整内生能力和产业链纵深，将使其在即将到来的mRNA肿瘤治疗市场争夺中占据主动权。

管线进展提速

临床价值彰显商业化潜力

当下，mRNA技术的价值正在全球市场得到越来越多的关注，跨国药企通过战略合作和商业并购加速布局这一赛道，抢占新一代创新疗法制高点。随着临床数据陆续验证，mRNA创新企业的并购与合作呈现指数级增长，辉瑞、赛诺菲、默沙东、葛兰素史克（GSK）等巨头都在这一领域押下重注。前不久，BioNTech宣布将以超10亿美元收购mRNA先驱CureVac的所有股份，旨在强化BioNTech在癌症免疫疗法方面的能力，将基因与细胞疗法的市场情绪推向高潮。

云顶新耀基于敏捷的技术平台优势和极具前瞻性的战略视野，聚焦未被满足的患者需求，积极寻求全球市场的商业机会，构建了覆盖肿瘤及自身免疫疾病领域核心管线。目前，企业的mRNA技术平台已构建了包含个性化肿瘤治疗性疫苗（PCV）、通用型现货肿瘤治疗性疫苗、免疫调节肿瘤疫苗以及自体生成CAR-T在内的多样化管线。

在此技术平台上，云顶新耀自主研发的LNP（脂质纳米颗粒）递送技术实现了体内自体生成CAR-T的突破性进展，相关项目已取得多项临床前验证成果。据悉，自体生成CAR-T由靶向脂质纳米颗粒载体(tLNPs)内包裹了编码CAR分子的修饰mRNA，并偶联了针对T细胞的抗体，结合时会被内吞并释放mRNA，mRNA随后在细胞质中直接翻译，CAR蛋白定位于细胞膜，从而在体内生成CAR-T细胞。

相比于传统自体CAR-T疗法，mRNA自体生成CAR-T拥有无需淋巴耗竭化疗、可大规模生产等优点，有望解决传统CAR-T疗法面临的生产成本高等挑战。在人源化小鼠肿瘤模型中，该疗法已实现有效的肿瘤细胞清除；在非人灵长类动物（猴）模型中，也已验证T细胞的高效转染、CAR的表达以及B细胞的清除效果，潜在开发用于肿瘤及自身免疫疾病的治疗。

LNP（脂质纳米颗粒）作为一种关键的递送载体，云顶新耀持续优化自主创新技术平台，特别是在可电离脂质和隐形脂质方面拥有庞大的专利布局，拥有丰富的内部专有脂质库（超过500种），可覆盖疫苗及自体生成CAR-T等多类项目的需求。平台在有效性、安全性及耐受性方面具有良好表现，并具备可调控的肝脏及肝外靶向递送能力，支持“被动”与“主动”靶向策略，实现组织与细胞的特异性递送。

除了自体生成CAR-T，平台管线中多款mRNA疫苗产品同样引人关注。目前，EVM16个性化肿瘤治疗性疫苗已完成首例患者给药，预计年内完成1a期入组并读出初步人体免疫原性数据。EVM16是一款基于AI算法驱动识别肿瘤新抗原的新型mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗，通过脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，诱导特异性T细胞免疫反应，精准杀伤肿瘤细胞。

临床前研究显示，EVM16在多种小鼠模型中都激发出了强烈的新抗原特异性T细胞免疫反应，在小鼠黑色素瘤B16F10模型中实现显著的肿瘤生长抑制。此外，EVM16与PD-1抗体联用后具有协同抗肿瘤效果，支持这类联合疗法的临床开发。今年3月份，EVM16已经在北京大学肿瘤医院完成首例患者给药。临床试验初步数据显示，EVM16即使在低起始剂量下也能在晚期患者中引发良好的免疫原性，激发特异性T细胞免疫反应，充分验证了自主开发EVER-NEO-1 AI算法的可靠性。

通用型的现货肿瘤治疗性疫苗EVM14也是一款备受重视的产品。EVM14是基于云顶新耀自主知识产权的mRNA技术平台研发，由编码多个肿瘤相关抗原（TAA）的mRNA原液包封在脂质系统中配制而成，在肌肉注射后，可被抗原呈递细胞（APC）摄取并翻译成靶抗原，经加工后由主要组织相容性复合体（MHC）分子呈递给T细胞并激活抗原特异性T细胞。这些活化的T细胞可迁移至肿瘤组织，识别并杀死表达靶抗原的肿瘤细胞。

临床前试验表明，EVM14在小鼠中诱导了剂量依赖性的抗原特异性免疫应答，并在多个小鼠同源肿瘤模型中显著地抑制了肿瘤生长。同时，EVM14能够诱导免疫记忆，展现出有效降低肿瘤复发及转移的能力。此外，研究还证明了EVM14与免疫检查点抑制剂的联用可以显著增强抗肿瘤活性，支持在临床上对联合用药的探索。

EVM14、EVM16均为现货型肿瘤疫苗，其临床开发策略遵循全球化布局。与传统抗肿瘤药物在开发时通常优先选择复发、转移的晚期患者群体不同，mRNA治疗性疫苗能够激活患者自身的新抗原特异性T细胞免疫，同时产生长期的免疫记忆，因此临床开发不必局限于晚期适应症，而是直接可以从辅助治疗的前线适应症展开。此外，与现行的肿瘤免疫治疗、偶联药物、细胞疗法等方案开展联合治疗探索，将成为可行且具前景的开发策略。

在本次研发日上，罗永庆强调：“商务合作（BD）的目的是价值创造，我们要做正确的BD，与合作伙伴实现优势互补，最大化发挥产品价值，核心是一场基于长线战略的相互契合。”这些都意味着，云顶新耀的新一轮全球商务合作已经在路上，值得市场期待。