腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一类罕见的，起源于关节滑膜、滑囊和腱鞘的间叶性肿瘤。手术是可切除TGCT的主要治疗方案，但手术切除有潜在并发症和复发风险。因此，单纯手术治疗无法完全满足TGCT患者的临床需求，尤其是对于弥漫型和复发TGCT，需要安全有效的系统治疗。近年来，随着分子生物学技术的发展，以及社会各界对罕见肿瘤关注度的提升，TGCT诊疗发展逐渐步入了快车道。在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期MANEUVER研究以口头报告形式正式公布数据，集落刺激因子1受体（CSF-1R）抑制剂Pimicotinib实现了TGCT患者肿瘤缓解率、躯体功能和临床症状的全面获益，兼具良好的安全性，引发了全球学者对TGCT精准治疗的广泛关注。医脉通特邀中南大学湘雅二医院刘傥教授就TGCT领域的前沿进展和诊疗经验进行深入学术分享。
医脉通：TGCT是骨与软组织肉瘤的一种病理亚型，虽多为良性，但其引发的慢性疼痛、关节功能障碍严重影响患者的生活质量。近年来，医学技术的发展和诊疗理念的进步使得TGCT的治疗模式发生了较大的变化。请您分享一下目前我国TGCT的治疗现状，并结合临床实践经验谈谈在TGCT治疗过程中有哪些注意事项？
刘傥 教授
TGCT是一种源于关节、滑囊和腱鞘的间叶性肿瘤，临床主要分为局限性和弥漫型TGCT，前者发展缓慢，后者具有侵袭性。该病好发于中青年人群，常对患者的生活质量造成一定的影响。目前随着诊疗技术的进步和诊疗理念的更新，TGCT已经从传统单一的外科治疗模式逐步转变为综合性的系统治疗。目前临床主要基于疾病分型、临床症状、病变是否切除以及患者的整体情况制定治疗策略。对于没有明显症状的患者，可以采取观察等待策略，后续再根据患者临床症状的变化，以及影像学的改变来决定下一步治疗方案。对于临床症状明显，功能影响大及疼痛的患者，可以采用外科治疗，但术后复发率较高。既往有文献报道，采用辅助放疗可降低患者的术后复发风险，但是目前尚缺乏高循证级别证据支持，其临床获益有一定争论。在药物治疗方面，近年来多项研究已经证实CSF1/CSF-1R信号通路在TGCT发病机制中的重要作用，CSF-1R抑制剂为无法手术切除的TGCT患者带来了福音。
此外，鉴于TGCT具有慢病性质，长期的规范化管理尤为重要。我们应结合患者个体情况，制定包括疼痛控制、功能康复、心理支持在内的综合管理方案，全面提升患者的生活质量。
医脉通：此前，III期多中心MANEUVER研究宣布达到主要终点，Pimicotinib显著改善了TGCT患者的ORR和生活质量。本次ASCO大会中，MANEUVER研究公布了第一阶段的详细结果。请您为我们解读相关数据，并谈谈该研究可以为TGCT的临床实践带来哪些帮助？
刘傥 教授
在本次大会上，备受瞩目的III期MANEUVER研究结果重磅公布，为有症状、不可切除的TGCT患者带来了新的曙光。MANEUVER研究是一项随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究，分为三个阶段进行，旨在评估Pimicotinib在符合系统性治疗条件且未经抗CSF1/CSF-1R治疗的TGCT患者中的疗效与安全性。第一阶段结果显示，Pimicotinib为患者带来了显著的疗效获益：在第25周时，Pimicotinib治疗组经盲态独立评审委员会（BIRC）评估的客观缓解率（ORR）达到了54%，而安慰剂对照组仅为3.2%，此外，Pimicotinib还显著改善了TGCT患者的临床结局，例如关节活动度和关节功能、关节最严重僵硬程度以及最严重疼痛评分得到了明显缓解，与对照组相比具有显著性的差异。同时，Pimicotinib的安全性也在MANEUVER研究中得到了验证，不良事件大多为轻度级别，且并未观察到明显的肝肾毒性。
医脉通：我国对于TGCT的诊疗仍处于有待提升的发展阶段，需要更标准化的指引。请您从科室领导者的角度，谈谈如何促进TGCT诊疗的精准化、规范化发展，为患者带来更优质的诊疗体验？
刘傥 教授
TGCT是一种良性病变，但具有侵袭性的生物学行为，常见于20-40岁中青年人群，这类患者对于生活质量要求比较高，而传统的手术治疗复发率高，常伴有关节功能受损，因此临床亟需更加精准、规范的诊疗策略。
推动TGCT的规范化诊疗，我们可以在多个方向持续发力。首先，应建立多学科协作团队（MDT）诊疗模式，结合影像科、病理科、外科及康复科等多方力量，为患者制定个体化治疗方案。其次，在医疗技术日新月异的背景下，为提高不可切除TGCT患者的诊疗水平，应积极推动临床研究开展，积累更多高质量的循证医学证据。同时，医务人员还要加强文献回顾与指南学习，提升年轻医生的专业素养和专业能力。另外，还应重视患者教育与科普宣教，增强患者对TGCT的认知，提高治疗依从性，加强对患者的全病程管理。相信随着我国TGCT医疗团队的不断努力与协作，未来TGCT的诊疗将朝着更加规范、精准和高效的方向稳步迈进。
此外，在本次ASCO大会的poster session还有多个关于TGCT领域的研究新进展值得关注。小编汇总如下，供大家参考。
摘要号: 11544
该研究报道了122例儿童TGCT患者的真实世界数据。结果显示，儿童TGCT患者相较于成人面临更严重的疾病负担，生活质量影响显著。目前儿童TGCT的治疗仍高度依赖手术，且MDT应用尚显不足，表明儿科TGCT领域在诊疗理念方面亟待提升，未来还需加强针对儿童患者的系统性治疗方案的研发。
摘要号: 11558
高选择性CSF-1R抑制剂Vimseltinib在大会发布了其III期MOTION研究的1年临床结局评估（COAs），结果显示与第1部分结果一致，1年时COAs持续显示出相比于基线的改善。对于无法手术的症状性TGCT患者，在25周后持续治疗可继续为患者带来有临床意义的获益。
摘要号: TPS11584
既往Ia/b研究初步验证了CSF-1R单抗Emactuzumab在晚期弥漫型TGCT患者中的疗效，本次ASCO披露了其针对不可切除TGCT患者的随机、双盲、安慰剂对照III期研究（TANGENT）设计。
医学博士、材料科学与工程博士后、教授、主任医师
博士研究生导师
湘雅二医院外科、外科教研室主任
骨科副主任，骨病骨肿瘤专科负责人
国家首届医学高层次人才（国家优秀青年医师）
中华医学会骨科学分会骨肿瘤学组青年委员
中国医师协会骨科医师分会青年委员会骨肿瘤学组委员
湖南省医学会骨科专业委员会骨肿瘤学组组长
受国家留学基金委公派在哈佛医学院麻省总医院骨科学习一年，主要从事恶性骨肿瘤的保肢治疗和靶向治疗。
目前主持国家自然科学基金5项、科技部重大专项课题1项、省部级课题6项，以第一作者或通讯作者在Advanced Materials，Advanced Science，Biomaterials等杂志发表SCI论文72篇，授权专利9项，主（参）编专著6部。获湖南省科技进步奖二等奖1项，湖南省科技进步奖三等奖1项，湖南医学科技进步奖一等奖1项。
撰写：Abby
审校：Kristen
排版：Sophia
执行：Babel
本平台旨在为医疗卫生专业人士传递更多医学信息。本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。
生成海报
长按扫码关注公众号
