随着多发性骨髓瘤治疗方法不断发展,单克隆抗体、蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物、细胞疗法等的使用大大提高了患者的总生存期及无进展生存期。但目前多发性骨髓瘤仍为无法治愈的疾病,多数患者仍面临疾病复发风险[2]。
根据《中国多发性骨髓瘤诊治指南(2024年修订)》的建议,多发性骨髓瘤复发后再诱导治疗方案选择流程图如下[3]:
注:V为硼替佐米;d为地塞米松;K为卡非佐米;P为泊马度胺;I为伊沙佐米;S为塞利尼索;C 为环磷酰胺;R 为来那度胺;Apo 为埃普奈明;CAR‑T 为嵌合抗原受体 T 细胞;BiTE为双特异性抗体;a目前中国大陆地区上市的CAR‑T包括:伊基奥仑赛、泽沃基奥仑赛、西达基奥仑赛;b目前中国大陆地区上市的BiTE为特立妥单抗。
在CDE官网显示[4],一项注射用甲磺酸普依司他联合泊马度胺胶囊、低剂量地塞米松治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者的有效性和安全性的开放、平行对照、多中心Ib/IIa期临床研究正在进行中,招募患者免费参加,若有需要,可咨询医学部老师申请参加。
泊马度胺为第三代新型免疫调节剂,于2013年被美国食品和药品管理局(FDA)批准用于复发难治性多发性骨髓瘤的治疗,并于2020年11月在我国获批上市[2]。泊马度胺已经纳入国家医保目录,医保适应症:用于既往接受过至少两种治疗(包括来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂),且在最后一次治疗期间或治疗结束后60天内发生疾病进展的成年多发性骨髓瘤患者[6]。
参与临床试验的患者,可以免费用试验新药,与试验相关的检查也是免费的。
目前有CAR-T、TIL等细胞疗法,PD-1/PD-L1等免疫治疗药物,小分子抑制剂、双抗、单抗、ADC等靶向药物的临床试验正在进行中。
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主要排除条件
1、使用研究药物首次给药前4周内接受过重大手术的患者或研究期间需要进行重大手术者;
2、有严重的内科疾病,比如严重的心脏病,控制不稳定的高血压,不稳定的传染病(如乙肝)或主要器官功能异常。
※ 以上为受试者入选排除标准的部分主要内容,全面的入组判定标准由研究医生根据研究方案要求详细确认。
患者获益
1、研究期间所使用的试验药物和相关检查检验均免费;
2、根据完成的访视与采血提供一定的交通和营养补偿。
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