4月16日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，华毅乐健公司申报的1类新药GS1191-0445注射液拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为先天性凝血因子VII缺乏引起的血友病A。公开资料显示，GS1191-0445注射液是一款用于血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗在研药物。该产品已经于今年2月正式进入3期临床研究阶段。

截图来源：CDE官网

GS1191-0445注射液是一款AAV基因治疗在研药物，通过单次静脉输注，将人凝血因子FⅧ基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果。

GS1191-0445注射液于2021年启动了研究者发起的临床研究（IIT）；2023年1月获批血友病A基因治疗新药1期临床试验，2023年8月完成首例受试者给药；2023年12月，该款药物获得美国FDA授予孤儿药资格。

据华毅乐健此前新闻稿介绍，目前GS1191-0445注射液已开展2项临床试验，共计入组19例受试者，其中IIT入组12例受试者，注册临床试验1/2期入组7例受试者。截至2025年1月17日，19例受试者的中位随访时长为1.5年，最长的随访时长已达3年9个月，所有受试者均已完成1年的随访。

研究数据显示，目标给药剂量（3E12vg/kg）及以上受试者1年内的FVIII活性水平始终在有效控制出血水平及以上（即＞5ILU/dL），未出现需要外源性FVIII替代治疗的出血事件（手术相关出血除外），相较于GS1191-0445注射液给药前，给药后ABR（年化出血率）降低约99%。该产品总体安全性良好，均未发生肿瘤、死亡、血栓、FVIII抑制物、输注反应等不良事件，未发生因不良反应退出研究的情况，最常见的治疗相关AE为丙氨酸氨基转移酶升高，均为1-2级。

[2]喜讯！华毅乐健GS1191-0445注射液正式进入多中心III期临床试验阶段. Retrieved Feb 14, 2025 from https://mp.weixin.qq.com/s/jOmSOC5tCFhxsKv-BkaCtw