目前TPO-RA在CTIT治疗领域已展开多项研究^4-6，证明TPO-RA是一种安全高效的治疗手段，可为CTIT患者提供了新的治疗选择和希望。而罗普司亭的疗效和安全性已在不同原因所致血小板减少的治疗中得到证实，一项评估罗普司亭在成人慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）患者中的疗效和安全性的III期试验（QL0911）表明，治疗24周时，罗普司亭组有61.8%（安慰剂组0%）的患者产生持续性血小板反应；罗普司亭组患者至首次血小板反应（Plt≥50×10⁹/L）时间的中位数为3.29周（安慰剂组为18.86周）。另外，2组不良事件的发生率相当（91.7% vs 88.9%）。综上，罗普司亭N01快速升高并维持Plt，耐受性良好，可为中国PLT患者提供一种有效、可及的治疗选择⁷。

此外，一项共纳入173例出现持续CIT（血小板＜100×10⁹/L持续3周以上，或因血小板减少导致化疗延迟≥1周）的恶性肿瘤患者（153例实体瘤，20例血液系统恶性肿瘤）的多中心回顾性研究显示，罗普司亭可有效纠正实体瘤及血液瘤患者化疗后的Plt下降，89%的患者避免了血小板输注，79%的患者避免了因发生CIT而延迟化疗或降低化疗药物剂量的风险。另外该研究还对比了每周给药及化疗周期间歇给药不同给药方式治疗疗效及安全性，探索其最佳给药方式，研究结果显示，接受每周给药的患者Plt中位数明显更高（143x10⁹/L vs 106x10⁹/L；P<0.001），实现血小板反应的比率更高（81% vs 63%；P=0.006）⁸。

另一项纳入了21例既往接受肿瘤治疗≥1年的CIT肿瘤患者的回顾性研究旨在评估罗普司亭在CIT中长期使用的疗效和安全性，结果表明罗普司亭可助力患者在化疗期间Plt维持在100-200×10⁹/L且长期应用罗普司亭可使70%的患者免于CIT复发⁹。目前罗普司亭N01用于预防和治疗CTIT 的注册III期临床研究（NCT05554913和NCT05851027）正在进行中¹⁰。

以上研究表明，罗普司亭可以有效提升患者Plt，罗普司亭同时可以通过多种机制影响患者的免疫稳态，且填补了长效TPO-RA药物空白，其独特优势助力CTIT快速有效升板，每周给药方案相比间歇给药，升板效果更好，未来在CTIT领域具有良好的应用前景。

打破壁垒，提高CTIT治疗便捷性和患者依从性

罗普司亭N01的给药方式方面，本次专家共识建议罗普司亭用于治疗CTIT的起始剂量为2-4μg/kg，每周1次皮下给药，每周增加1-2μg/kg，最大剂量为10 μg/kg。直到血小板升至100-150×10⁹/L，治疗过程中建议每周调整1次剂量¹⁰。

罗普司亭基于Fc恒定区可延长药物半衰期的特性，可每周仅给药1次，另外，罗普司亭不具有内源性序列，因此不会引起交叉反应产生中和抗体。基于此罗普司亭可实现每周1次给药，相比于rhTPO及其它TPO⁃RA类药物需每天1次的给药频率，可显著改善患者用药体验，帮助患者更为方便地持续用药，可极大地提升患者依从性。

预见未来，共识引领CTIT规范化临床管理新局面

诸多临床循证证实了罗普司亭的疗效与安全性，基于此，中外权威指南共识一致推荐使用罗普司亭治疗CTIT患者。《NCCN造血生长因子临床实践指南（2024.V3）》指出罗普司亭是除临床试验之外的用于管理CTIT的TPO-RA类唯一推荐药物，指南指出在排除其他引起血小板减少的因素后对CIT患者采取相关措施，例如血小板输注、化疗减量或更换方案、帮助患者参加TPO-RA的临床试验、推荐使用罗普司亭¹¹。《促血小板生成药物临床应用管理中国专家共识（2023年版）》指出，罗普司亭可有效提高Plt、改善CTIT患者的生活质量，Ⅱ期随机对照临床研究显示，罗普司亭可使93%的患者PLT在3周内升至≥100×10⁹/L¹²。《罗普司亭临床合理应用专家共识（2024年版）》指出目前罗普司亭在国内外均尚未获批CTIT 适应证，但基于TPO⁃RA在CTIT治疗领域的研究证据，可考虑使用罗普司亭用于治疗CTIT¹⁰。

基于以上指南及共识推荐，罗普司亭可有效提升CTIT的治疗疗效，并减少心血管事件风险及肾脏负担且显著降低用药频率，有望为伴有CTIT的肿瘤患者供新的治疗选择方案。希望本次共识发布，能够帮助我国临床医生能够进一步了解罗普司亭在CTIT患者中的应用，为患者带来临床获益。