近年来，促血小板生成药物如罗普司亭广泛用于治疗多种原因引起的血小板减少。其中，肿瘤治疗相关血小板减少症（CTIT）为抗肿瘤药物常见的不良反应，在抗肿瘤治疗患者中的发生率高达21.8%，可影响治疗方案按计划实施，导致不良预后^[1]。罗普司亭N01作为我国首个罗普司亭生物类似药，已在国内获批用于治疗原发性免疫性血小板减少症（ITP），在CTIT的临床研究中亦显示出良好的疗效。

为进一步指导临床合理、有效、安全地用药，中国临床肿瘤学会（CSCO）淋巴瘤专家委员会和白血病专家委员会制定了《罗普司亭临床合理应用专家共识（2024年版）》（简称“共识”）。基于此，医脉通诚邀北京大学肿瘤医院朱军教授分享该共识的指导价值以及罗普司亭N01在CTIT中的应用等，以为CTIT的临床实践提供更多指导。

在肿瘤的治疗过程中，特别是在传统放化疗中，CTIT是较为常见的治疗并发症之一，其发生机制主要包括抗肿瘤治疗后骨髓抑制而致血小板生成不足，以及血小板破坏增加和血小板分布异常^[1]。CTIT增加出血风险，严重时可引起内脏出血如消化道出血、颅内出血等，危及患者生命，这不仅影响了抗肿瘤治疗的规范性和系统性，还对药物剂量、用药时间和间隔产生了不利影响，进而妨碍了抗肿瘤治疗的按时、足量、足程实施，最终可能削弱治疗效果。

过去的治疗手段有限，临床应对CTIT时，通常采取暂停抗肿瘤治疗、减少药物剂量或延长治疗间隔等策略，辅以血小板输注。然而，血小板输注面临诸多挑战，包括血小板来源不足、输注异体血小板带来的病毒感染等风险，以及多次输注可能引发血小板抗体的产生，导致输注无效，这些问题进一步加剧了治疗的难度。

当前，CTIT已成为放化疗、免疫治疗及靶向治疗等新兴疗法中一大亟待解决的难题，如何有效防治CTIT，降低出血风险，确保抗肿瘤治疗的安全性和有效性，是肿瘤治疗领域需要重点关注的方向。

通常情况下，实体瘤侵犯骨髓的现象并不常见。相比之下，血液淋巴肿瘤则有所不同，急性或慢性白血病本身就是源于血液和骨髓的肿瘤性病变，或者淋巴瘤侵犯骨髓，均会影响正常的骨髓造血功能。因此，血液淋巴肿瘤患者的CTIT较实体瘤更为常见且严重^[1,2]，可能会对标准的、规范的抗肿瘤治疗产生较大影响，临床应更加重视此类患者CTIT的诊断和防治。

随着肿瘤规范化诊疗水平的不断提高，治疗相关并发症如CTIT的防治也越来越受到重视。近年来，多种升板药物如血小板生成素受体激动剂（TPO‐RA）不断涌现，罗普司亭N01为患者提供了新的治疗手段。在CSCO专家委员会的组织、推动下，国内发布了《肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南（2024版）》，该指南对CTIT的发生机制、诊断标准、严重程度分层以及治疗策略等提出了详细的建议，明确规范了罗普司亭等促血小板生成药物、血小板输注的应用时机^[3]。遵循指南，可在帮助临床医生纠正血小板减少的同时，尽量减少血小板的破坏，更有效地预防和治疗CTIT，确保抗肿瘤治疗的顺利进行。

不同于重组人白介素11（rhIL-11）和重组人血小板生成素（rhTPO），罗普司亭作为新一代血小板生成药物，具有较快的升板效应，通过作用于TPO受体胞外区，激活多个下游信号通路，如JAK2/STAT5、PI3K/Akt、ERK通路，相较于部分非肽类TPO-RA药物，增加STAT3通路，进而促进巨核细胞的增殖和分化成熟，增加血小板生成^[4]。此外，罗普司亭不含内源TPO同源性序列，不会诱导中和抗体的产生，而且随着治疗时间的推移，血栓形成等需要特别关注的不良反应比较罕见^[5,6]。该药物每周仅需给药一次，用药频率低，禁忌证较少，与其他药物相互作用的风险较低。

总体而言，罗普司亭是一种安全性和耐受性良好、使用较为便捷的长效制剂，深受医生和患者的青睐。罗普司亭在实体瘤和血液肿瘤相关的CTIT方面表现出良好的疗效，能够减少血小板输注需求，使患者恢复化疗，并降低因发生CTIT而延迟化疗或降低化疗药物剂量的风险，有助于患者按时足程地进行抗肿瘤治疗。罗普司亭N01是我国首个罗普司亭生物类似药，用于预防和治疗CTIT的临床研究正在进行中，并取得了初步的积极结果。期待罗普司亭N01能够尽早完成CTIT相关的临床试验，获得适应症批准，更好地应用于肿瘤患者，进一步推动抗肿瘤治疗的发展。

医脉通：为进一步规范临床用药，近期发布了《罗普司亭临床合理应用专家共识（2024年版）》，能否请您谈谈，该共识的发布，将对血液系统疾病诊疗工作产生怎样的积极影响？

医脉通：您和您的团队在淋巴瘤治疗领域积累了丰富的经验，特别是在应对CTIT方面，能否分享一些CTIT的临床应对经验？